太阳集团tyc151NL003新药注册申请获国家药监局正式受理 迈出上市关键步伐
2024年7月12日，我公司自主研发的治疗用生物制品1类新药塞多明基注射液——“重组人肝细胞生长因子裸质粒注射液（代号NL003）”获得国家药品监督管理局（NMPA）核准签发的《受理通知书》，受理号：CXSS2400066，标志着NL003新药注册申请被正式受理，进入新药注册审评程序。
NL003 属于境内外均未上市的治疗用生物制品1类，是一种创新型基因治疗药物，用于治疗严重下肢缺血性疾病（CLI）。在下肢缺血部位的局部肌肉注射时，本品（一种裸质粒）进入骨骼肌细胞内，利用细胞的蛋白质表达机制，表达质粒携带的目的基因，并分泌出两种 HGF 蛋白异构体，形成新生血管和侧枝循环，增加缺血部位的局部血流量，从而达到治疗下肢动脉缺血性疾病的作用。
外周动脉疾病（PAD）是各种原因导致的下肢动脉狭窄或闭塞、血流灌注不足，从而引起下肢的间歇性跛行、溃疡、坏疽等缺血表现的一类疾病。流行病学数据表明，PAD影响着全球超过2亿人的身心健康，其中，下肢PAD是外周动脉疾病最常见的类型。据中华心血管健康与疾病报告2022报道，在我国>35岁的自然人群中下肢PAD的患病率为6.6%，约有4530万例。而严重下肢缺血（CLI）是PAD最严重的阶段，文献表明，约10%的下肢 PAD 患者会进展为 CLI，且发病率高、病程长、致残率高，5年死亡率超过50%，远高于大部分癌症等危重疾病。
目前，世界范围内尚无有效的治疗药物，临床治疗主要依靠介入及血管搭桥等外科手术方式，治疗效果不理想，存在显著的未满足医疗需求。与现有治疗手段相比，NL003治疗策略具有创新性，能通过治疗性血管生成，解决血管闭塞导致的远端缺血，达到治疗目的，避免发展至严重危及生命或者显著影响患者生活质量，可带来持续的临床获益。
NL003Ⅲ期临床试验分为溃疡与静息痛两个试验方案同时进行。本次申报的适应症为严重下肢缺血（下肢动脉硬化闭塞症、血栓闭塞性脉管炎和糖尿病下肢缺血）导致的肢体溃疡。其Ⅲ期临床试验结果符合预期，与安慰剂相比，在重要临床结局（溃疡完全愈合率）上具有显著临床意义（P＜0.0001），同时在动脉硬化闭塞症、血栓闭塞性脉管炎及糖尿病性下肢缺血等不同疾病的亚组人群中都达到主要终点，在全球范围内的同类药物研究中，通过大规模Ⅲ期试验确证有效性尚属首次。该项目的静息痛适应症也已于6月底完成最后一例受试者出组，目前正在进行数据清理及统计分析工作，如结果符合预期，计划年内进行新药注册申请。
NL003溃疡适应症获得新药注册申请受理通知书是该项目的重大里程碑，标志着NL003完成全部研发内容，迈出新药上市的关键步伐。我公司将全力配合药监部门做好现场检查等各项工作。同时，公司正积极推进生物工程产业化项目建设，开展销售策略研究，期待NL003早日获得上市批准，为广大下肢缺血性疾病患者带来新希望。
